Les Etats-Unis approuvent une thérapie génique contre des cancers lymphatiques agressifs
L'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a approuvé mercredi la mise sur le marché de la deuxième thérapie génique : le Yescarta. Basé sur une mobilisation du système immunitaire contre le lymphome non hodgkinien agressif, une tumeur du système lymphatique, ce médicament vendu 373.000 dollars pourrait concerner 3500 personnes par an aux Etats-Unis.
Une deuxième thérapie génique autorisée par la FDA
Cette nouvelle classe de traitement consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour qu'il puisse combattre les cellules cancéreuses. La Food and Drug Administration avait autorisé la première thérapie anti-cancéreuse génique en août, le Kymriah, des laboratoires Novartis, pour traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes.
Le Yescarta a été initialement développé par les Instituts nationaux américains de la santé et le brevet avait été acquis par la firme Kite Pharma. Celle-ci a été rachetée récemment par le groupe Gilead pour 11,9 milliards de dollars.
Le Yescarta a été autorisé par la FDA pour des adultes atteints d'une forme agressive de lymphome non-Hodgkinien qui n'ont pas répondu à une série de deux traitements de chimiothérapie.
Quelque 3.500 personnes par an pourraient répondre à ce critère aux Etats-Unis, selon Gilead.
L'efficacité des cellules Car-T
Cette immunothérapie consiste à prélever des cellules immunitaires du patient pour les modifier génétiquement en laboratoire et les cultiver avant de les réinjecter dans une seule dose. C'est le principe des cellules Car-T : schématiquement, les médecins prélèvent des lymphocytes T chez le malade (autologues). Ces cellules sont ensuite modifiées génétiquement in vitro de manière à leur faire exprimer un récepteur artificiel, dit chimérique. Ce récepteur est conçu de telle manière que sa partie extracellulaire reconnaisse un antigène tumoral, le plus spécifiquement possible afin d’éviter les effets néfastes sur d’autres organes du patient. Les cellules réimplantées sont alors de véritables "missiles ciblés" sur les tumeurs. Très efficace mais extrêmement coûteuse, cette technique a déjà donné lieu à des résultats spectaculaires contre la leucémie lymphoïde chronique, la leucémie aiguë lymphoblastique, le lymphome non-hodgkinien, le myélome ou le gliolastome.
Le traitement par Yescarta personnalisé coûtera 373.000 dollars, soit moins cher que le Kymriah facturé 475.000 dollars.
En août, Novartis a indiqué qu'elle ne ferait pas payer les patients qui ne répondent pas au traitement le premier mois.
Vers un nouveau paradigme scientifique ?
"Aujourd'hui marque une nouvelle étape dans le développement d'un paradigme scientifique entièrement nouveau pour le traitement de maladies graves", souligne dans un communiqué le directeur de la FDA, le Dr Scott Gottlieb. "En l'espace seulement de quelques décennies, la thérapie génique est passé d'un concept prometteur à une vraie réponse pour traiter des maladies mortelles et des formes incurables de cancers", ajoute-t-il.
Les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent être sévères voire mortelles.
Pour le Yescarta, la FDA cite une forte fièvre, une chute de la tension artérielle, une congestion des poumons et des problèmes neurologiques.
L'étude cliniques dont les résultats ont conduit la FDA à approuver le Yescarta a porté sur 111 patients dans 22 hôpitaux dont 101 ont été traités avec cette thérapie génique.
- Initialement, 54% de ce groupe a eu une rémission complète et 28% partielle.
- Six mois après le traitement, 80% des 101 malades traités étaient encore en vie.
- Après une période médiane de suivi de 8,7 mois, 39% du groupe restait sans aucun signe de cancer, une proportion nettement plus grande qu'avec des traitements anti-cancéreux conventionnels comme la chimiothérapie.
La thérapie génique efficace contre d'autres cancers ?
Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter des patients avec le Kymriah atteints d'autres formes de cancer du sang comme des leucémies.
Le groupe bio-pharmaceutique espère également développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme le cancer du poumon, de la prostate, du colon et du sein qui ensemble sont responsables de 90% de tous les décès par cancer.