Médicaments : qu’est-ce qu’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) ?
En France, tous les médicaments doivent faire l’objet d’une autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Mais certains se voient délivrer une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU). Pour quelles raisons ? Quels sont ces traitements et comment sont-ils remboursés ? Le point avec le Dr Gérald Kierzek, directeur médical de Doctissimo.
En France, tout médicament fabriqué industriellement doit faire l’objet d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour être commercialisé. Cet "AMM" est demandée par les laboratoires pharmaceutiques, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité. Mais certains médicaments font l’objet d’une Autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Le point sur cette autorisation particulière.
Qu'est ce qu'une autorisation temporaire d’utilisation ?
Créée en 1986, l'autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est un dispositif français qui répond à un besoin thérapeutique.
Concrètement, cette autorisation est délivrée par l’ANSM lorsqu’un médicament est destiné à "traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie grave ou rare" et qu’il "n’existe pas de traitement approprié déjà disponible sur le marché".
En pratique, les médicaments qui bénéficient d’une ATU sont généralement ceux qui bénéficient déjà d’une AMM à l’étranger ou pour qui une évaluation (en vue d’une AMM) est en cours sur le sol français.
D’après l’ANSM, "les médicaments destinés à traiter des maladies graves ou rares ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique sont ainsi conditionnés à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU)."
"En clair, c’est un médicament qui n’a pas d’autorisation sur le marché ; il s’agit donc d’une autorisation sur marché temporaire", précise le Dr Kierzek. "Très souvent, il s’agit de médicaments très spécifiques ou liés à une situation d’urgence. Il arrive aussi que des médicaments, comme des traitements anti-cancéreux ou innovants, aient une ATU mais jamais d’AMM".
Pour obtenir une autorisation temporaire d'utilisation (ATU), le médicament-candidat doit respecter les conditions suivantes :
- Il est destiné à traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie grave ou rare ;
- Il n'existe pas d’autre traitement approprié disponible sur le marché ;
- Son efficacité et sa sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques et la mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée.
A retenir : L’ATU ne se substitut pas à un essai clinique et n’empêche pas, en parallèle, un processus d’AMM.
Les deux catégories d’ATU
Deux types d’ATU existent : l’ATU de cohorte et l’ATU nominative. La première est délivrée pour un groupe de patients qui bénéficient d’un suivi médical obligatoire et qui se soumettent à des questionnaires. La seconde ATU n’est délivrée que pour quelques patients préalablement sélectionnés.
Les conditions de prescription des médicaments soumis à une ATU
Les médicaments bénéficiant d’une ATU, délivrées par l'ANSM suite à une prescription médicale, peuvent voir leurs conditions de prescription restreintes dans les mêmes conditions que les médicaments titulaires d'une autorisation de mise sur le marché.
La prise en charge financière des médicaments
Les médicaments bénéficiant d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) sont pris en charge automatiquement à 100% par l’Assurance maladie dès la mise en place de l’autorisation ou du cadre de prescription.
"Ces médicaments sont fournis à l’établissement de santé par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation, à titre gracieux ou moyennant une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire (à l’exclusion du cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré, c’est-à-dire d’un prix négocié ou fixé par le CEPS, ou d’un prix maximal intra-GHS, où dans ces cas, ce prix s’applique)", précise le Ministère de la Santé et de la Prévention.