Lancement du second Plan Maladies Rares
Le second plan Maladies rares, qui doit couvrir la période 2011-2014, a été présenté le 28 février par Nora Berra, secrétaire d'État à la Santé, en présence de Valérie Pécresse, ministre de la Recherche, à l'occasion de la Journée internationale des maladies rares. Doté d'un budget de 180 millions d'euros, il reste toutefois en-deçà des besoins et des propositions contenues dans le rapport remis en juillet 2010 par le Pr Gilles Tchernia, déplore l'Association française contre les myopathies dans un communiqué.
Trois ans après la fin du premier Plan Maladies Rares (2005-2008), les ministères de la Santé et de la Recherche ont donc enfin accouché d'un second plan, à la plus grande satisfaction des associations de patients. Élaboré par 7 groupes de travail qui se sont chacun penchés sur 7 thématiques, il vise à “consolider trois réalisations phares du premier Plan (les centres de référence, le portail Orphanet, le groupement d'intérêt scientifique Institut Maladies rares) et progresser dans le recueil des données épidémiologiques, intensifier la rédaction des protocoles de diagnostic et de soins, développer les liens avec les acteurs du champ médico-social“, peut-on lire dans le dossier de presse.
Trois grands axes
Plus concrètement, le nouveau Plan Maladies rares s'articulera autour de 3 grands axes :
• Améliorer la prise en charge du patient,
• Développer la recherche,
• Amplifier les coopérations européennes et internationales.
Pour atteindre le premier objectif, les auteurs du plan prévoient notamment de structurer les centres de référence en filières, de favoriser le développement de la télémédecine et de mettre en place une Banque nationale de maladies rares de façon à améliorer le recueil des données. Ils proposent aussi de prévenir les arrêts de commercialisation des médicaments spécifiques de manière à garantir une prise en charge médicamenteuse adaptée à chaque malade. Enfin, ils envisagent d'améliorer les connaissances tant des professionnels de santé que des patients, en faisant d'Orphanet l'outil de référence pour l'information et la recherche qu'il se doit d'être.
Pour développer la recherche sur les maladies rares, les auteurs du plan prévoient de créer une structure nationale d'impulsion de la recherche, la fondation Maladies Rares qui sera présidée par le Pr Nicolas Lévy ; son objectif sera de structurer et d'harmoniser les différentes actions engagées dans ce domaine, qu'elles émanent de structures publiques ou privées. Le ministère de l'Enseignement supérieur et de la Recherche financera cette fondation à hauteur d'1 million d'euros. Ils veulent par ailleurs inscrire les projets de recherche sur les maladies rares dans les programmes de l'Agence Nationale de la Recherche (ANR), qui bénéficiera pour cela chaque année d'une enveloppe d'au moins 10 millions d'euros, a précisé Valérie Pécresse, ajoutant que “si d'autres projets méritent d'être soutenus parce qu'ils sont excellents, ils le seront, au-delà de cette somme“. Promouvoir le développement des essais cliniques sera également l'une des mesures envisagées pour développer la recherche, qui souffre, en particulier dans le domaine des maladies rares, du manque de participants pour leurs études.
Troisième et dernier axe du plan, amplifier les coopérations européennes et internationales. Tout en saluant la qualité de la recherche française, la ministre de la Recherche a insisté sur l'importance de mutualiser les efforts avec ceux menés à l'international à travers les réseaux européens de référence comme l'Infrastructure européenne de recherche clinique ECRIN, que la France coordonne et dont le but est de faciliter les études cliniques multinationales, ou encore l'Infrastructure européenne des Biobanques BBMRI.
Les associations de patients déçues
Partenaires du plan, l'AFM, Alliance Maladies Rares et Eurordis (fédération européenne d'associations) évoquent dans un communiqué un Plan “en demi-teinte“. “Malgré l'énumération des bonnes intentions qui figurent dans ce second plan, celui-ci n'est pas suffisamment à la hauteur des besoins et reste en-deçà des propositions contenues dans le rapport du Pr Gil Tchernia“, peut-on lire. Pour les associations, le second plan manque de lisibilité quant aux moyens qui seront accordés à chacune des mesures prévues, celles-ci n'étant “décrites qu'en termes d'objectifs généraux“. En outre, les associations regrettent que “des enjeux essentiels ne [soient] pas pris en compte“ citant “le développement thérapeutique, la question du médicament orphelin, l'organisation de la prise en charge et l'accompagnement des malades, la mise en œuvre régionale du plan et le nombre d'assistants de recherche clinique“.
Amélie Pelletier
Sources
Dossier de presse “Deuxième Plan Maladies rares 2011-2014“, 28 février 2011.
Communiqué de presse AFM, Alliance maladies rares, Eurordis.
Photo : Valérie Pécresse et Nora Berra, lors de la présentation du 2nd Plan Maladies Rares (au ministère de la Santé). Crédit : SIPA
