Un espoir contre la mucoviscidose
Le décès de Grégory Lemarchal le 2 mai dernier a mis en lumière le drame de la mucoviscidose. Cette maladie génétique touche près de 6 000 personnes et concerne plus de 200 naissances chaque année. Elle provoque notamment une dégradation des fonctions respiratoires, jusqu'au décès. Or il n'existe aujourd'hui aucun traitement.
Mais un nouvel espoir est apparu : le Miglustat. Cette molécule pourrait rétablir la fonction de la protéine CFTR, celle qui ne fonctionne pas chez les patients atteints de mucoviscidose. Cette propriété a été découverte par des recherches du CNRS de Poitiers, grâce à un financement de l'association Vaincre la Mucoviscidose. Un essai de phase 2 débute maintenant sur 25 patients en Espagne. Le but est de vérifier l'efficacité réelle de cette molécule. C'est la première fois que ce médicament potentiel est testé chez l'homme, après de nombreux essais en laboratoire. Il faudra être patient pour connaître les résultats de ce traitement : l'essai clinique se terminera fin 2008. En attendant, l'un des seuls espoirs pour les patients atteints est la greffe de poumons.
Source : Communiqué de l'association Vaincre la Mucoviscidose, octobre 2007.