Maladies rares : l’Europe approuve un nombre record de médicaments en 2014
En 2014, l’Agence européenne du médicament a émis un nombre record d’avis favorables pour des nouveaux médicaments contre des maladies rares. En un an, 17 des 82 médicaments à usage humain ayant obtenu le feu vert sont des thérapies spécifiques contre des maladies orphelines, ce qui augmente les options de traitement pour ces patients.
Sur un total de 82 médicaments à usage humain ayant reçu un avis favorable en 2014, 17 sont des thérapies pour traiter des maladies orphelines. Le nombre d’avis favorables accordés pour des médicaments contre les maladies orphelines est ainsi passé de 4 en 2010 et 2011 respectivement, pour s’élever à 8 en 2012, à 11 en 2013 et à 17 en 2014.
Des thérapies très diverses contre les maladies rares
Parmi ces nouveaux médicaments, le communiqué cite le Translarna, pour le traitement de la myopathie de Duchenne ainsi que le Scenesse, une thérapie pour traiter la protoporphyrie érythropoïétique, une maladie génétique rare qui rend le patient intolérant à la lumière.
A noter que pour la première fois au monde, une thérapie à base de cellules souches a reçu un avis favorable en Europe. Il s’agit de Holocar, première thérapie contre le déficit en cellules souches limbiques, une maladie rare qui affecte l’œil et peut conduire à la cécité.
Huit autres médicaments ayant eu un avis favorable sont des thérapies ciblées contre des cancers rares ou difficiles à traiter comme Lynparza®, Imbruvica® Imbruvica®, Gazyvaro® ou encore Cyramza®.
Le communiqué précise en outre que parmi les 17 médicaments, 7 ont bénéficié d’une procédure d’approbation accélérée compte tenu du nombre de malades atteints par ces pathologies, de leur gravité et de l’absence de moyens thérapeutiques pour lutter contre ces maladies.
Une augmentation de nouvelles substances actives
Outre l’augmentation du nombre d’avis favorables pour de médicaments contre des maladies rares, les autorités précisent que le nombre de nouveaux principes actifs jamais utilisés auparavant est également à la hausse en 2014. Ainsi, sur le total de médicaments ayant eu un avis favorable (qu’ils soient ou non utilisés pour des maladies orphelines), un sur deux est constitué d’une substance active nouvelle, jamais utilisée auparavant dans la composition d’autres médicaments.
Ces données montrent que “le potentiel pour développer de nouveaux médicaments est en plein essor et bénéficiera de nombreux patients qui jusqu’ici se retrouvaient dans l’impossibilité de se traiter“.
Dans l’attente de l’avis de la Commission Européenne qui devrait suivre l’avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CMPH), la mise en place d’une pharmacovigilance renforcée est prévue pour l’ensemble de ces médicaments.
Dr Jesus Cardenas
Source : Communiqué de presse de l’Agence européenne du médicament du 9 janvier 2015 “Record number of medicines for rare diseases recommended for approval in 2014“ (disponible en ligne).