Maladie de Charcot : un nouveau traitement prometteur dévoilé
Nouvel espoir pour les personnes touchées par la Maladie de Charcot. Alors que cette maladie dégénérative ne bénéficie aujourd’hui d’aucun traitement, une nouvelle étude menée pour le moment sur des souris dévoile une solution prometteuse pour protéger les cellules endommagées.
La maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA), est une maladie dégénérative qui touche entre 5 000 et 7 000 personnes en France aujourd’hui. Caractérisée par une mort progressive des motoneurones qui contrôlent les muscles volontaires, la maladie provoque une paralysie musculaire progressive jusqu’à une issue fatale en 3 à 5 ans.
À ce jour, aucun traitement ne permet de stopper sa progression. Mais une nouvelle piste, étudiée depuis 12 ans par la Northeastern University de Boston, pourrait être la première étape vers un traitement.
L’idée : stabiliser une protéine en cause dans la SLA
Si la maladie de Charcot est multifactorielle, la génétique semble avoir un rôle important dans sa survenue. Dans de nombreux cas, la mutation du gène SOD1 est en cause. De quelle façon ? Quand la mutation se produit, elle conduit à un mauvais assemblage de la protéine qui protège les cellules des éléments toxiques (dans l‘alimentation ou dans l’air). Non seulement, la protéine ne peut plus assurer son rôle protecteur de cellules, mais en plus elle provoque un dérèglement entraînant un amas de protéines, qui sont aussi liées à la maladie d'Alzheimer et celle de Parkinson.
Partant de ce constat, les chercheurs ont eu l’idée de stabiliser cette protéine. Leur nouveau traitement, baptisé S-XL6, élaboré pendant 12 ans, et pensé comme "un point de suture" qui obligerait la protéine à rester dans la bonne configuration.
Jusqu’à 90 % des protéines stabilisées !
La nouveauté encourageante publiée de ce mardi 30 janvier dans la revue PLOS Biology, c’est que ce traitement testé pour l’heure sur des souris porteuses de la maladie est prometteur. Dans le détail, le nouveau médicament a stabilisé 90 % des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70 % dans les cellules cérébrales.
Les analyses ont montré que les protéines des rongeurs recevant le produit, devenaient capables d’assurer correctement leurs fonctions protectrices. La molécule stoppait également les effets toxiques secondaires de la mutation. Son efficacité a aussi été prouvée sur des rats et des chiens.
L’équipe de la Northeastern University espère obtenir prochainement le feu vert des autorités pour lancer des essais cliniques sur l’Homme. Des essais à suivre de près.
S’il n’existe à ce jour aucun traitement neuro-protecteur efficace pour l’ensemble des patients, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux États-Unis pour un médicament (Qalsody du laboratoire Biogen) visant certaines formes seulement de la maladie.