Leucémie : en Angleterre, une adolescente entre en rémission après 28 jours d’un nouveau traitement
Participant à un essai clinique, Alyssa, une adolescente anglaise de 13 ans atteinte d’une leucémie lymphoblastique aiguë T qui ne répondait pas aux traitements classiques, est entrée en rémission en 28 jours. Un signe fort pour les familles atteintes par ce cancer du sang.
A l'approche de Noël, voilà une belle histoire relatée par le site BBC et l’AFP en France qui pourrait redonner espoir aux familles touchées par la leucémie, le type de cancer le plus courant chez l’enfant. Alyssa, une jeune Britannique de 13 ans diagnostiquée en 2021 d'une leucémie lymphoblastique aiguë T, a participé à un essai clinique du Great Ormond Street Hospital for Children de Londres. Alors qu'elle ne répondait pas aux traitements habituels, que sont la chimiothérapie et la greffe de moelle osseuse, en 28 jours, elle était en rémission. Un état qui lui a permis de recevoir une deuxième greffe de moelle osseuse visant à restaurer son système immunitaire.
Des modifications génétiques à la base du traitement novateur
Le traitement expérimenté dans cet essai clinique utilise des cellules immunitaires génétiquement modifiées provenant d'un volontaire sain, en impliquant la conversion chimique des lettres du code ADN. L'équipe de Great Ormond Street a utilisé une technologie appelée “édition de base” inventée il y a seulement 6 ans. Les quatre types de base - adénine (A), cytosine (C), guanine (G) et thymine (T) - sont les éléments constitutifs de notre code génétique. Selon l’étude, l'édition de base permet aux scientifiques de zoomer sur une partie précise du code génétique, puis de modifier la structure moléculaire d'une seule base, en la convertissant en une autre, et en modifiant en quelques sortes ses instructions génétiques. C’est ainsi que grâce à des lymphocytes T sains modifiés provenant d'un donneur, les médecins et scientifiques ont conçu un nouveau type de cellule T capable de traquer et de tuer les cellules T cancéreuses d'Alyssa.
Un traitement d’avenir pour les enfants malades ?
Alyssa est la première à recevoir ce traitement qui inclut une dizaine de patients.
“Il s'agit d'une excellente démonstration de la manière dont, avec des équipes et des infrastructures expertes, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats concrets à l'hôpital pour les patients. Cela ouvre la voie à d'autres nouveaux traitements et, en fin de compte, à un meilleur avenir pour les enfants malades”, déclarait Waseem Qasim, immunologiste consultant et professeur au GOSH.
Selon lui, la plupart des enfants atteints de leucémie répondent aux principaux traitements, mais on pense qu'une douzaine de jeunes patients par an pourraient bénéficier de cette thérapie.
Ce n’est pas Alyssa, ni sa famille, qui dira le contraire. Plusieurs mois après le traitement, la jeune fille se porte bien, même si elle reste bien sûr sous surveillance. Avant l’essai clinique, seul un traitement palliatif lui était possible. Aujourd’hui, Alyssa sort, joue... La jeune fille a même pu être demoiselle d’honneur pour sa tante, et attend noël comme tous les adolescents.
- BBC
- Komor, A., Kim, Y., Packer, M. et al. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature 533, 420–424 (2016). https://doi.org/10.1038/nature17946
