Alzheimer : un médicament prometteur
Alors que le nombre de patients atteints de la maladie d'Alzheimer ne cesse d'augmenter, les traitements restent d'une efficacité modeste. Mais une nouvelle molécule suscite de réels espoirs : elle serait capable de stopper l'évolution de la maladie.
Dans le cadre du congrès mondial sur ce fléau, les travaux de scientifiques britanniques ont défrayé la chronique. Explorant une piste jusqu'alors délaissée, leur médicament a permis de stopper la maladie pendant 19 mois.
Alzheimer : la nécessité de découvrir de nouveaux traitements Déclarée priorité nationale, la lutte contre la maladie d'Alzheimer a récemment bénéficié d'un plan d'envergure, d'un budget de 1,6 milliard d'euros sur 5 ans pour améliorer la prise en charge des malades ainsi que la recherche. Une urgence lorsque l'on sait que le nombre de personnes atteintes ne cesse d'augmenter en France, du fait de l'accroissement de l'espérance de vie. Concrètement, les malades souffrent de pertes de mémoire sur des faits récents, d'une disparition des repères dans le temps (alternance jour-nuit) et dans l'espace, de difficultés à reconnaître les objets, de troubles du langage auxquels s'ajoutent de l'agressivité et de l'agitation. Face à ce problème de santé publique, les traitements sont bien en peine de freiner cette dégradation progressive des fonctions cérébrales. Mais aujourd'hui, grâce à une meilleure connaissance des causes et de l'évolution de la maladie, de nouvelles molécules apparaissent.
Trois modes d'action contre Alzheimer Schématiquement, la maladie d'Alzheimer se caractérise par trois phénomènes : un déficit au niveau cérébral en acétylcholine (un neurotransmetteur), l'agrégation de peptides amyloïdes bêta présents en quantité anormale qui forment des plaques amyloïdes ou “plaques séniles“ et l'accumulation anormale de protéine Tau, qui peut perturber le fonctionnement des neurones et entraîner leur destruction, appelée “dégénérescence neurofibrillaire“. Aujourd'hui, la plupart des médicaments (donépézil, galantamine et rivastigmine) freinent la destruction de l'acétylcholine pour des résultats que la Haute Autorité de Santé a qualifiés en septembre 2007 de “modestes“. Lors du congrès international sur la maladie d'Alzheimer qui a eu lieu à Chicago du 26 au 31 juillet 20082, plusieurs voies de recherche ont été présentées parmi lesquelles la mise au point d'un vaccin ou d'anticorps monoclonaux permettant d'empêcher la formation de plaques amyloïdes ou la recherche de molécule permettant de freiner l'accumulation de protéines Tau dans les neurones. C'est cette dernière piste qui a permis de déboucher sur un médicament prometteur.
Rember © semble stopper la maladie Le médicament baptisé Rember © (méthylthiominium) avait déjà démontré sa capacité à dissoudre les filaments (neurofibrilles) de protéine Tau et à prévenir leur agrégation. Ces résultats prometteurs avaient été confirmés sur des modèles animaux de la maladie d'Alzheimer. Mais à l'occasion de ce congrès, ce sont les résultats des premiers essais sur l'homme qui étaient présentés3. Et ils sont tout aussi prometteurs ! Au total, 321 patients atteints d'une forme légère ou modérée de la maladie d'Alzheimer ont été répartis dans quatre groupes : les uns prenant 30, 60 ou 100 mg de Rember et les autres un placebo. Cette étude a été menée pendant 24 semaines au Royaume-Uni et à Singapour. La dose de 60 mg s'avère donner les meilleurs résultats. Cinquante semaines après le début du traitement, les chercheurs ont noté une nette diminution du déclin cognitif associé à la maladie (- 81 %) par rapport aux patients sous placebo. Dix-neuf mois après le début du traitement, les symptômes des patients sous traitement restaient stables contrairement à ceux sous placebo, dont les fonctions cognitives continuaient de décliner. Les données d'imagerie médicale suggèrent que le médicament agit particulièrement dans les régions du cerveau dédiées à la mémoire. Sourire aux lèvres, le Pr. Claude Wischik détaille ainsi le cas de personnes qui se sont remis à se servir de leur ordinateur, à s'enflammer pour des débats politiques alors que la maladie avait commencé à les isoler4. Face à ces résultats prometteurs, il estime que le médicament pourrait être sur le marché dès 2012. Mais globalement, les experts préfèrent rester prudents. Une étude de l'efficacité à plus large échelle (essai de phase 3) devra confirmer si les espoirs que suscite cette molécule sont bel et bien justifiés. David Bême, 30 juillet 2008
