Sclérose en plaques, un médicament révolutionnaire pourrait inverser les symptômes et régénérer la myéline

David Bême Rédacteur en chef

Alors que la sclérose en plaques ne dispose pas de traitement curatif, une étude relance le formidable espoir de pouvoir régénérer la gaine de myéline détériorée dans cette maladie. Zoom sur un formidable espoir pour des millions de patients.

Une avancée significative dans le traitement de la SEP

La sclérose en plaques, qui touche environ 2,8 millions de personnes dans le monde, est une maladie auto-immune où le système immunitaire attaque la myéline, une substance qui entoure et protège les fibres nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. Sans cette protection, les signaux nerveux ralentissent ou sont totalement bloqués, entraînant divers symptômes allant de la fatigue à la paralysie.

Les traitements actuels visent principalement à ralentir la progression de la maladie et à gérer les symptômes. Toutefois, cette nouvelle approche pourrait aller beaucoup plus loin. Selon les résultats publiés par l'UCSF, le nouveau médicament permettrait non seulement de stopper la progression de la SEP mais aussi de régénérer la myéline endommagée, inversant ainsi les symptômes.

Le mode d'action révolutionnaire du nouveau médicament

Les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) subissent une perte progressive d'oligodendrocytes, les cellules responsables de la production de myéline. Cependant, une nouvelle approche thérapeutique, nommée PIPE-307 et dérivée de la clémastine, un médicament ayant déjà montré son efficacité contre la maladie, vise à activer un récepteur spécifique (M1R) présent sur certaines cellules inactives du cerveau. En bloquant ce récepteur, la thérapie encourage ces cellules à se transformer en oligodendrocytes, capables de s'enrouler autour des axones pour régénérer la gaine de myéline.

Fait étonnant noté dans le récit de leur découverte sur le site de l’UCSF, la localisation exacte du récepteur M1R dans le cerveau a été rendu possible grâce à la toxine MT7, qui est extraite du venin du serpent mamba vert.

Les essais sur les modèles animaux ont montré des résultats prometteurs. Non seulement la myéline était régénérée, mais les capacités motrices des animaux étaient également restaurées. Ces découvertes laissent entrevoir la possibilité de développer un traitement capable de réparer les dommages chez les patients humains, une perspective longtemps considérée comme impossible.

Des essais cliniques en cours chez l'homme

Malgré ces avancées, il reste encore du chemin à parcourir avant que ce médicament puisse être disponible pour les patients. En 2021, le PIPE-307 a franchi avec succès deux essais cliniques de phase I, démontrant son innocuité. Il est actuellement testé en phase II chez des patients atteints de SEP. Si les essais cliniques confirment ces premières observations, nous pourrions être en présence d'une véritable révolution dans le traitement de la SEP.

Les implications d'un tel traitement sont immenses. Pour les millions de personnes qui luttent contre la SEP, l'espoir de récupérer des fonctions perdues pourrait bientôt devenir une réalité. Ce traitement pourrait également ouvrir la voie à des approches similaires pour d'autres maladies neurodégénératives, marquant ainsi un tournant majeur dans la médecine régénérative.