Vache folle : l'espoir déçu d'un traitement
2001 a vu naître puis s'éteindre l'espoir d'un traitement de la forme humaine de la maladie de la vache folle De récentes découvertes scientifiques, publiées quelques jours après le rétablissement spectaculaire d'une patiente britannique, Rachel Forber, avaient fait la une des journaux. Mais le décès de cette malade quelques mois plus tard a fait s'éloigner les perspectives d'un médicament miracle.
L'annonce avait fait l'effet d'un coup de théâtre en août 2001 : Stanley Prusiner, prix Nobel de médecine et "découvreur du prion", aurait soigné avec succès une jeune britannique, Rachel Forber, atteinte de la nouvelle variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob. Cette nouvelle avait alors été annoncée par le Mail on Sunday, un tabloïd qui n'a pourtant rien de scientifique. Selon ce journal, le traitement aurait eu des effets spectaculaires, la malade pouvait à nouveau marcher et parler. Le Pr Prusiner aurait accepté d'administrer à titre compassionnel, pour répondre à la requête des parents de la patiente.
Un neuroleptique et un antipaludéen
A peine quelques jours après l'article du Mail on Sunday, l'équipe du Pr Prusiner publie dans le journal de l'Académie nationale des sciences américaines, une étude portant sur l'efficacité de deux anciens médicaments contre une forme d'encéphalite spongiforme. L'une de ces molécules est un neuroleptique, le Largactil, connu depuis le milieu du siècle pour traiter les malades atteints de schizophrénie, (chlorpromazine), le second, la quinacrine est un médicament contre le paludisme datant lui aussi des années 30. Testés en laboratoire, sur des cellules en cultures infectées par l'agent responsable de la tremblante du mouton, ces deux produits avaient entraîné une diminution importante de la concentration du prion.
Des médicaments connus
D'autres éléments permettaient d'envisager une application thérapeutique. On sait que le Largactil, comme la quinacrine, passe facilement du sang vers les cellules du cerveau, ce qui est indispensable pour traiter une maladie cérébrale. Par ailleurs de très nombreuses personnes ont déjà été traitées par ces médicaments, pour d'autres maladies. Ainsi, on connaît bien leurs effets et, pour le Pr Prusiner, rien ne s'opposait à la réalisation immédiate d'essais cliniques contre les maladies à prion.
Toutefois le résultat de ces essais était très incertain. En effet, les seules données avaient été obtenues sur des cellules de souris, cultivées en laboratoire et non sur des cellules humaines... De nombreux traitements efficaces sur des cellules cultivées en laboratoire se révèlent fréquemment sans effet sur les malades De plus, ces cellules étaient infectées par l'agent de la tremblante du mouton et non par l'agent de la maladie de la vache folle.
Espoir déçu ?
Cet espoir n'a duré que quelques mois : Rachel Forber est finalement décédée vendredi 30 novembre 2001 à Liverpool. Une nouvelle qui tombe mal, mais qui ne remettrait pas en cause le traitement. En effet, la Britannique l'aurait interrompu quelque temps avant, à la suite de problèmes hépatiques. De plus, cette association médicamenteuse reste dans tous les cas le seul espoir pour les malades. En France, l'Inserm travaille d'ailleurs sur la mise en place d'essais thérapeutiques.
Proc. Natl. Acad. Sci. USA, Vol. 98, Issue 17, 9836-9841, 14 août 2001