RAXONE 150 mg, comprimé pelliculé, boîte de 1 flacon de 180
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Principe actif Idébénone
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Prix de vente 3,909,18 €
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Taux de remboursement S. Sociale 30 %
RAXONE est habituellement prescrit pour :
Indications RAXONE
+ -Raxone est indiqué dans le traitement des troubles de la vision chez les patients adolescents et adultes atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) (voir rubrique Propriétés pharmacodynamiques).
Comment prendre RAXONE
+ -Le traitement par ce médicament doit être instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la NOHL.
Posologie
La dose recommandée est de 900 mg/jour d'idébénone (300 mg, 3 fois par jour).
Des
données concernant le traitement continu par l'idébénone sur une durée
allant jusqu'à 24 mois sont disponibles dans le cadre d'une étude
clinique contrôlée en ouvert sur l'histoire naturelle de la maladie
(voir rubrique Propriétés pharmacodynamiques).
Populations particulières
Sujets âgés
Aucune adaptation posologique spécifique n'est nécessaire pour le traitement de la NOHL chez les patients âgés.
Insuffisance hépatique ou rénale
Les
patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale ont été
étudiés. Toutefois, aucune recommandation posologique particulière ne
peut être formulée. La prudence est recommandée pour le traitement des
patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale, car des
événements indésirables ont entraîné une interruption temporaire ou un
arrêt définitif du traitement (voir rubrique Mises en garde spéciales et précautions d'emploi).
En l'absence de données cliniques suffisantes, faire preuve de prudence chez les patients présentant une insuffisance rénale.
Population pédiatrique
La
sécurité et l'efficacité de Raxone chez les patients atteints de NOHL
âgés de moins de 12 ans n'ont pas encore été établies. Les données
actuellement disponibles sont décrites dans les rubriques Propriétés pharmacodynamiques et Propriétés pharmacocinétiques mais aucune recommandation sur la posologie ne peut être donnée.
Mode d'administration
Les
comprimés pelliculés de Raxone doivent être avalés entiers avec de
l'eau. Les comprimés ne doivent être ni cassés ni mâchés. Raxone doit
être administré avec de la nourriture parce que les aliments augmentent
la biodisponibilité de l'idébénone.
Effets indésirables possibles RAXONE
+ -- Rhinopharyngite
- Bronchite
- Agranulocytose
- Anémie
- Leucopénie
- Thrombopénie
- Neutropénie
- Augmentation du cholestérol
- Augmentation des triglycérides
- Convulsions
- Délire
- Hallucination
- Agitation
- Dyskinésie
- Hyperkinésie
- Poriomanie
- Vertige
- Maux de tête
- Impatience
- Stupeur
- Toux
- Diarrhée
- Nausée
- Vomissement
- Anorexie
- Dyspepsie
- Augmentation du taux d'alanine aminotransférase
- Augmentation du taux d'aspartate-aminotransférase
- Augmentation du taux de phosphatases alcalines
- Augmentation des taux sanguins de lactate déshydrogénase
- Augmentation du taux de gamma-glutamyl-transférase
- Augmentation du taux de bilirubine
- Hépatite
- Eruption cutanée
- Prurit
- Douleur dorsale
- Douleur aux extrémités
- Azotémie
- Malaise
- Réaction allergique
Résumé du profil de sécurité
Les
effets indésirables les plus fréquemment rapportés avec l'idébénone
sont: diarrhées légères à modérées (ne nécessitant habituellement pas
l'interruption du traitement), rhinopharyngite, toux et douleurs
dorsales.
Tableau récapitulatif des effets indésirables
Les
effets indésirables émergeant des essais cliniques chez les patients
atteints de NOHL ou signalés après la mise sur le marché dans d'autres
indications sont présentés dans le tableau ci-dessous. Lesgroupes de fréquence sont définis selon la convention suivante: très fréquents (≥ 1/10), fréquents (≥ 1/100 à < 1/10), fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
Classe de systèmes d'organes | Terme privilégié | Fréquence |
Infections et infestations | Rhinopharyngite | Très fréquents |
Bronchite | Fréquence indéterminée | |
Affections hématologiques et du système lymphatique | Agranulocytose, anémie, leucopénie, thrombopénie, neutropénie | Fréquence indéterminée |
Troubles du métabolisme et de la nutrition | Augmentation du taux de cholestérol, augmentation du taux de triglycérides | Fréquence indéterminée |
Affections du système nerveux | convulsions, délire, hallucinations, agitation, dyskinésie, hyperkinésie, poriomanie, vertiges, maux de tête, impatiente, stupeur | Fréquence indéterminée |
Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales | Toux | Très fréquents |
Affections gastro- intestinales | Diarrhée | Fréquents |
Nausées, vomissements, anorexie, dyspepsie | Fréquence indéterminée | |
Affections hépatobiliaires | Augmentation du taux d'alanine aminotransférase, augmentation du taux d'aspartate aminotransférase, augmentation du taux sanguin de phosphatase alcaline, augmentation du taux sanguin de lactate déshydrogénase, augmentation du taux de gamma-glutamyltransférase, augmentation du taux sanguin de bilirubine, hépatite | Fréquence indéterminée |
Affections de la peau et du tissu sous-cutané | Éruption cutanée, prurit | Fréquence indéterminée |
Affections musculo- squelettiques et systémiques | Douleurs dorsales | Fréquents |
Douleurs aux extrémités | Fréquence indéterminée | |
Affections du rein et des voies urinaires | Azotémie, chromaturie | Fréquence indéterminée |
Troubles généraux et anomalies au site d'administration | Malaise | Fréquence indéterminée |
Déclaration des effets indésirables suspectés
La
déclaration des effets indésirables suspectés après autorisation du
médicament est importante. Elle permet une surveillance continue du
rapport bénéfice/risque du médicament. Les professionnels de santé
déclarent tout effet indésirable suspecté via le système national de déclaration - voir Annexe V.
Contre-indications RAXONE
+ -- Patient de moins de 6 ans
- Allaitement
- Patient de 6 à 12 ans
- Intolérance au lactose
- Grossesse
- Absence de contraception féminine efficace
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique Liste des excipients.
Précautions d’emploi RAXONE
+ -- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Chromaturie
- Patiente en âge de procréer
Surveillance
Les patients doivent être surveillés régulièrement conformément aux pratiques locales en vigueur.
Insuffisance hépatique ou rénale
Raxone doit être
prescrit avec prudence chez les patients présentant une insuffisance
hépatique ou rénale. Des événements indésirables ont été signalés chez
des patients atteints d'insuffisance hépatique et ont entraîné une
interruption temporaire ou un arrêt définitif du traitement.
Chromaturie
Les
métabolites de l'idébénone sont colorés et peuvent entraîner une
chromaturie, c'est-à-dire une coloration rougeâtre marron des urines.
Cet effet est sans danger, n'est pas associé à une hématurie, et ne
nécessite pas d'adaptation posologique ni l'arrêt du traitement.
Toutefois, il est nécessaire de s'assurer que la chromaturie ne masque
pas de modification de la couleur des urines qui aurait une autre
origine (par exemple, des troubles rénaux ou des anomalies sanguines).
Lactose
Raxone
contient du lactose. Les patients présentant une intolérance au
galactose, un déficit total en lactase ou un syndrome de malabsorption
du glucose et du galactose (maladies héréditaires rares) ne doivent pas
prendre Raxone.
Jaune orangé S
Raxone contient du jaune orangé S (E110) qui peut provoquer des réactions allergiques.
Interactions médicamenteuses RAXONE
+ -Les données d'études in vitro ont montré que l'idébénone et son métabolite QS10 n'exercent pas d'inhibition systémique des isoformes du cytochrome P450: CYP1A2, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6 et 3A4 à des concentrations cliniquement pertinentes. De plus, aucune induction des CYP1A2, CYP2B6 ou CYP3A4 n'a été observée.
In vivo, l'idébénone est un faible inhibiteur du CYP3A4. Les données, issues d'une étude sur les interactions médicamenteuses chez 32 volontaires sains, indiquent que le premier jour d'administration de 300 mg d'idébénone 3 fois par jour, par voie orale, le métabolisme du midazolam, un substrat du CYP3A4, reste inchangé même en cas d'administration concomitante des deux médicaments. Après administration répétée, les paramètres Cmax et l'ASC du midazolam ont augmenté de 28 % et 34 %, respectivement, lorsque le midazolam était administré en association avec 300 mg d'idébénone 3 fois par jour. Par conséquent, la prudence est recommandée en cas d'administration concomitante d'idébénone et de substrats du CYP3A4 connus pour avoir un index thérapeutique étroit, tels l'alfentanil, l'astémizole, la terfénadine, le cisapride, ciclosporine, le fentanyl, le pimozide, la quinidine, le sirolimus, le tacrolimus, ou les alcaloïdes de l'ergot de seigle (ergotamine, dihydroergotamine).
L'idébénone peut inhiber la glycoprotéine-P (gp-P) avec une éventuelle augmentation de l'exposition, par exemple, à l'etexilate de dabigatran, à la digoxine ou à l'aliskiren. Ces médicaments doivent être administrés avec prudence chez les patients recevant de l'idébénone. L'idébénone n'est pas un substrat de la gp-P in vitro.
Sans objet
Surdosage RAXONE
+ -Aucun cas de surdosage n'a été rapporté dans les études RHODOS, LEROS et PAROS. Des doses allant jusqu'à 2250 mg/jour ont été administrées dans des études cliniques montrant un profil de sécurité cohérent avec celui indiqué dans la rubrique Effets indésirables.
Il n'existe pas d'antidote spécifique à l'idébénone. Si nécessaire, il est recommandé d'instaurer un traitement symptomatique de soutien.
Grossesse et allaitement RAXONE
+ -Grossesse
La
sécurité de l'idébénone chez la femme enceinte n'a pas été établie. Les
études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets
délétères directs ou indirects sur la reproduction.
L'idébénone ne doit être administrée à des femmes enceintes ou à des
femmes en âge de procréer susceptibles de devenir enceintes que s'il
est estimé que les bénéfices de l'effet thérapeutique sont supérieurs
aux risques potentiels.
Allaitement
Les
données pharmacodynamiques/toxicologiques disponibles chez l'animal ont
mis en évidence l'excrétion de l'idébénone dans le lait (voir rubrique Données de sécurité préclinique).
Un risque pour l'enfant allaité ne peut être exclu. Une décision doit
être prise soit d'interrompre l'allaitement soit d'interrompre/ de
s'abstenir du traitement avec Raxone en prenant en compte le bénéfice
de l'allaitement pour l'enfant au regard du bénéfice du traitement pour
la femme.
Fertilité
Il n'existe pas de données relatives à l'effet de l'exposition à l'idébénone sur la fertilité humaine.
Aspect et forme RAXONE
+ -Comprimé pelliculé.
Comprimé pelliculé orange, rond, biconvexe de 10 mm de diamètre, gravé «150» sur une face et avec le logo de Santhera sur l'autre face.
Flacon
blanc en polyéthylène haute-densité muni d'un bouchon sécurité-enfant
«quart de tour» blanc en polypropylène, contenant 180 comprimés
pelliculés.
Composition RAXONE
+ -Principe actif | Comprimé pelliculé |
---|---|
Idébénone | 150 mg * |
Mécanisme d’action RAXONE
+ -Classe pharmacothérapeutique: Psychoanaleptiques, Autres psychostimulants et nootropiques; Code ATC: N06BX13
Mécanisme d'action
L'idébénone,
une benzoquinone à chaîne courte, est un antioxydant supposé être
capable de transférer des électrons directement sur le complexe III de
la chaîne de transport des électrons mitochondriale, évitant ainsi le
complexe I et restaurant la production d'énergie cellulaire (ATP) dans
des conditions expérimentales de déficience du complexe I. De même,
chez les patients atteints de NOHL, l'idébénone peut transférer des
électrons directement sur le complexe III de la chaîne de transport des
électrons, court-circuitant ainsi le complexe I qui est affecté par les
trois principales mutations de l'ADN mitochondrial causant la NOHL, et
restaurant la production d'énergie cellulaire ATP.
Selon
ce mode d'action biochimique, l'idébénone peut réactiver les cellules
ganglionnaires rétiniennes (CGR) qui sont viables mais inactives chez
les patients atteints de NOHL. En fonction du temps écoulé depuis le
début des symptômes et de la proportion de CGR déjà affectées,
l'idébénone peut favoriser la récupération de la vision chez les
patients qui présentent une perte de vision.
Efficacité et sécurité cliniques
La
sécurité et l'efficacité cliniques de l'idébénone dans le traitement de
la NOHL ont été évaluées dans une étude en double insu, randomisée,
contrôlée contre placebo (RHODOS). L'efficacité et la sécurité à long
terme ont été évaluées dans une étude post-autorisation en ouvert
(LEROS). La sécurité à long terme a été évaluée dans une étude de
sécurité post-autorisation non interventionnelle (PAROS).
Un
total de 85 patients atteints de NOHL, âgés de 14 à 66 ans, présentant
l'une des 3 principales mutations de l'ADN mitochondrial (G11778A,
G3460A ou T14484C) et dont la durée de la maladie n'était pas
supérieure à 5 ans ont été inclus dans l'étude RHODOS. Les patients ont
reçu soit
900
mg/jour de Raxone soit un placebo pendant une période de 24 semaines (6
mois). Raxone a été administré en 3 doses de 300 mg quotidiennement au
cours des repas.
Le
critère principal d'évaluation «meilleure récupération d'acuité
visuelle (AV)» a été défini comme le résultat de l'œil qui subissait la
meilleure amélioration de l'AV entre l'inclusion et la 24e
semaine mesurée avec l'échelle ETDRS. Le critère d'évaluation
secondaire «variation de la meilleure AV» a été mesuré comme la
différence entre la meilleure AV de l'œil droit ou de l'œil gauche à 24
semaines et celle à l'inclusion (Tableau 1).
Tableau 1: RHODOS: Meilleure récupération d'AV et variation de la meilleure AV entre l'inclusion et la 24e semaine
Critère d'évaluation (ITT) | Raxone (N = 53) | Placebo (N = 29) |
Critère principal d'évaluation: Meilleure récupération d'AV (moyenne ± SE; IC à 95 %) | logMAR* -0,135 ± 0,041 | logMAR -0,071 ± 0,053 |
logMAR -0,064, 3 lettres (-0,184; 0,055) p = 0,291 | ||
Critère d'évaluation secondaire: | logMAR -0,035 ± 0,046 | logMAR 0,085 ± 0,060 |
Variation de la meilleure AV (moyenne ± SE; IC à 95 %) | logMAR -0,120, 6 lettres (-0,255; 0,014) p = 0,078 |
Un patient dans le groupe sous placebo présentait une récupération
spontanée continue de la vision à l'inclusion. L'exclusion de ce
patient a conduit à des résultats similaires à ceux obtenus dans la
population ITT; comme on pouvait s'y attendre, la différence entre le
groupe traité par l'idébénone et le groupe placebo était légèrement
plus importante.
*logMAR - Logarithm of the Minimum Angle of Resolution (logarithme de l'angle de résolution minimum)
Une analyse prédéfinie dans l'étude RHODOS a déterminé la proportion de
patients ayant une AV à l'inclusion ≤ 0,5 logMAR dans un oeil et dont
l'AV s'était détériorée pour atteindre une valeur ≥ 1,0 logMAR. Dans ce
petit sous-groupe de patients (n = 8), aucun des 6 patients dans le
groupe traité par l'idébénone n'a présenté de détérioration d’AV ≥ 1,0
logMAR alors que les 2 patients du groupe placebo présentaient cette
détérioration d’AV.
Dans une étude observationnelle de suivi (visite unique) de RHODOS, les
évaluations de l'AV de 58 patients obtenues sur une moyenne de 131
semaines après l'interruption du traitement indiquent que l'effet de
Raxone peut être maintenu.
Une analyse de réponse post-hoc a été réalisée dans l'étude RHODOS pour
évaluer la proportion de patients qui ont présenté une récupération
d'AV cliniquement pertinente par rapport à l'inclusion, dans au moins
un oeil, défini comme étant: (i) l'amélioration de l'AV telle que le
patient passe d'une incapacité à lire une seule lettre à la capacité à
lire au moins 5 lettres sur l'échelle ETDRS; ou (ii) l'amélioration de
l'AV d'au moins 10 lettres sur l'échelle ETDRS. Les résultats sont
présentés dans le tableau 2 qui comprend des données provenant de 62
patients atteints de NOHL traités par Raxone dans le cadre d'un
programme d'accès élargi (PAE) et de 94 patients non traités dans le
cadre d'une enquête sur les enregistrements de cas (EEC).
Tableau 2: Proportion de patients présentant une récupération de l'AV cliniquement pertinent 6 mois après l'inclusion.
RHODOS (ITT) | RHODOS Raxone (N = 53) | RHODOS Placebo (N = 29) |
Patients présentant une réponse (N, %) | 16 (30,2 %) | 3 (10,3 %) |
PAE et EEC | PAE-Raxone (N = 62) | EEC-sans traitement (N = 94) |
Patients présentant une réponse (N, %) | 19 (30,6 %) | 18 (19,1 %) |
Dans le PAE, le nombre de patients présentant une réponse a augmenté
avec la durée du traitement, passant de 19 patients sur 62 (30,6 %)
après 6 mois à 17 patients sur 47 (36,2 %) après 12 mois.
Étude LEROS : au total, 199 patients atteints de NOHL ont été inclus
dans cette étude en ouvert. Plus de la moitié d’entre eux (112 [56,6
%]) présentaient la mutation G11778A, tandis que 34 (17,2 %)
présentaient la mutation T14484C et 35 (17,7 %) la mutation G3460A.
L’âge moyen à l’inclusion était de 34,2 ans. Les patients ont reçu 900
mg/jour de Raxone pendant 24 mois. Raxone a été administré sous la
forme de 3 doses de 300 mg chaque jour, au cours des repas.
Le critère d’évaluation principal de l’étude LEROS était la proportion
d’yeux ayant obtenu un bénéfice cliniquement pertinent (BCP) (c.-à-d.
soit une récupération cliniquement pertinente [RCP] de l’AV par rapport
à l’inclusion, soit une stabilisation cliniquement pertinente [SCP]) à
12 mois parmi les patients ayant débuté le traitement par Raxone ≤ 1 an
après l’apparition des symptômes, par comparaison avec les yeux des
patients du groupe contrôle externe correspondant à l’histoire
naturelle (HN) de la maladie. Un BCP a été observé dans 42,3 % des yeux
chez les patients de l’étude LEROS, contre 20,7 % des yeux parmi les
patients du groupe HN. D’un point de vue clinique, cela représente une
amélioration relative pertinente de 104% par comparaison avec le BCP
qui a pu être observé dans les yeux du groupe contrôle HN. La
différence estimée entre groupe de traitement et groupe contrôle a été
statistiquement significative (valeur de p de 0,0020), en faveur de
Raxone, avec un rapport des chances (OR, Odds Ratio) de 2,286
(intervalle de confiance à 95 % : 1,352 ; 3,884).
L’un des critères d’évaluation secondaires de l’étude LEROS était la
proportion d’yeux présentant un BCP chez les patients traités par
Raxone > 1 an après l’apparition des symptômes, avec une RCP de l’AV
par rapport à l’inclusion ou une SCP avec maintien à 12 mois d’une AV
initiale supérieure à 1,0 logMAR, par comparaison avec un groupe
contrôle externe d’HN de la maladie. Un BCP a été observé dans 50,3 %
des yeux chez les patients de l’étude LEROS et 38,6 % des yeux parmi
les patients du groupe HN. La différence entre les deux groupes a été
statistiquement significative, en faveur de Raxone, avec une valeur de
p de 0,0087 et un OR [IC à 95 %] de 1,925 [1,179 ; 3,173].
Au total, 198 patients ont reçu le traitement par Raxone et ont été
inclus dans la population d’évaluation de la sécurité. La durée moyenne
du traitement au sein de cette population a été de 589,17 jours
(intervalle : 1 à 806 jours), soit une exposition totale de 319,39
personne-années. Au total, 154 patients (77,8 %) ont reçu le traitement
sur une période > 12 mois. Au total, 149 patients (75,3 %) ont reçu
le traitement sur une période > 18 mois et 106 (53,5 %) sur une
période > 24 mois. Des événements indésirables apparus sous
traitement ont été rapportés chez 154 patients (77,8 %). Les événements
indésirables (EI) rapportés ont été majoritairement de sévérité légère
ou modérée ; des EI sévères ont été rapportés chez 13 (6,6 %) des
patients ayant reçu le traitement par Raxone. Chez 49 patients (24,7
%), les EI rapportés ont été considérés par l’investigateur comme liés
au traitement. Vingt-sept patients (13,6 %) ont connu des événements
indésirables graves et 10 (5,1 %) ont présenté des EI ayant conduit à
l’arrêt définitif du traitement de l’étude. Aucun nouveau problème de
sécurité n’a été mis en évidence chez les patients atteints de NOHL
inclus dans l’étude LEROS.
L’étude PAROS, une étude de sécurité post-autorisation non
interventionnelle, a été conçue pour collecter des données de sécurité
et d’efficacité longitudinales en conditions cliniques standard chez
des patients prenant Raxone sur prescription en traitement de la NOHL.
Cette étude a été menée dans 26 centres, dans six pays européens
(Autriche, France, Allemagne, Grèce, Italie et Pays-Bas).
Dans l’étude de sécurité à long terme PAROS, 224 patients atteints de
NOHL au total, avec un âge médian de 32,2 ans à l’inclusion, ont reçu
un traitement par Raxone et ont été inclus dans la population
d’évaluation de sécurité. Plus de la moitié des patients (52,2 %)
étaient porteurs de la mutation G11778A, 17,9 % de la mutation T14484C,
14,3 % de la mutation G3460A et 12,1 % d’autres mutations. La durée de
traitement de ces patients est indiquée dans le tableau 3 ci-dessous.
Tableau 3 : Durée de traitement (population d’évaluation de la sécurité)
Durée de traitement | Naïf de tout traitement par l’idébénone à l’inclusion | Non-naïfde traitement par l’idébénone à l’inclusion | Tous |
N Jour 1 ≥ 6 mois ≥ 12 mois ≥ 18 mois ≥ 24 mois ≥ 30 mois ≥ 36 mois | 39 39 (100,%) 35 (89,7 %) 30 (76,9 %) 20 (51,3 %) 14 (35,9 %) 8 (20,5 %) 8 (20,5 %) | 185 185 (100,0 %) 173 (93,5 %) 156 (84,3 %) 118 (63,8 %) 93 (50,3 %) 68 (36,8 %) 54 (29,2 %) | 224 224 (100,0%) 208 (92,9 %) 186 (83,0 %) 138 (61,6 %) 107 (47,8 %) 76 (33,9 %) 62 (27,7 %) |
La durée moyenne d’exposition est de 765,4 jours (ET 432,6 jours)
Le profil de sécurité à long terme de Raxone dans le traitement des
patients atteints de NOHL a été évalué dans un contexte de soins
cliniques courants.
Au total, 130 patients (58,0 % de la population d’évaluation de la
sécurité) ont signalé 382 événements indésirables apparus sous
traitement (EIST). Onze patients (4,9 %) ont rapporté des événements
indésirables (EI) sévères. Cinquante patients (22,3 %) ont signalé 82
EIST qui, selon l’investigateur,avaient un lien avec le traitement.
Trente-quatre patients (15,2 %) ont présenté 39 EIST ayant entraîné
l’arrêt du traitement par Raxone. Vingt-cinq patients (11,2 %) ont
connu 31 EIST graves.
Un décès est survenu pendant l’étude. Il s’agissait d’un patient âgé de
81 ans décédé d’un cancer de la prostate au stade terminal, sans lien
avec Raxone d’après l’investigateur.
Aucun nouveau problème de sécurité n’a été identifié durant le
traitement à long terme par Raxone chez les patients atteints de NOHL
lorsque ce traitement était utilisé dans le cadre des soins cliniques
courants dans l’étude PAROS. Le profil de sécurité de Raxone observé
dans l’étude PAROS était comparable à celui d’une précédente étude en
ouvert (l’étude LEROS).
Population pédiatrique
Dans les essais cliniques sur l'Ataxie de Friedreich, 32 patients âgés
de 8 à 11 ans et 91 patients âgés de 12 à 17 ans ont reçu de
l'idébénone à des doses ≥ 900 mg/jour pendant jusqu'à 42 mois.
Dans l'étude RHODOS et le programme PAE sur la NOHL, un total de 3
patients âgés entre 9 et 11 ans et de 27 patients âgés entre 12 et 17
ans ont reçu de l'idébénone à une dose de 900 mg/jour pendant une durée
qui pouvait aller jusqu'à 33 mois.
Dans l’étude PAROS, seuls neuf patients âgés de moins de 14 ans ont été inclus et ont reçu Raxone à une dose de 900 mg/jour.
Une autorisation de mise sur le marché «sous circonstances exceptionnelles» a été délivrée pour ce médicament.
Cela signifie qu'en raison de la rareté de cette maladie il n'a pas été
possible d'obtenir des informations complètes concernant ce médicament.
L'Agence européenne des médicaments réévaluera chaque année toute
nouvelle information qui pourrait être disponible et, si nécessaire, ce
RCP sera mis à jour.
Autres informations RAXONE
+ -- Forme pharmaceutique : Comprimé pelliculé
- Voie d'administration : Orale
- Code ATC : N06BX13
- Classe pharmacothérapeutique : Idébénone
- Conditions de prescription et de délivrance : Médicament soumis à prescription médicale (Liste I).Les médicaments sur liste I (cadre rouge sur la boîte) ne peuvent être délivrés que pour la durée de traitement mentionnée sur l'ordonnance. Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement. Prescription hospitalière. Prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE. Prescription réservée aux spécialistes et services OPHTALMOLOGIE.
- Code Identifiant de Spécialité (CIS) : 62612837
- Service médical rendu (SMR) : Insuffisant , Insuffisant , Modéré , Modéré , Modéré , Modéré , Modéré
- Laboratoire titulaire AMM : Chiesi farmaceutici spa (08/09/2015)
- Laboratoire exploitant : Chiesi
Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique.
Sources :
- Résumé des Caractéristiques Produits (RCP) des autorisations de mise sur le marché (AMM) françaises et européennes
- Livret des interactions médicamenteuses de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
- Répertoire des génériques de l’ANSM
- Documents de référence de la Haute Autorité de Santé (HAS) : fiches de transparence, fiches de bon usage, documents SAM (Système d’Aide à la décision par Médicament)
- Prix et remboursements du Comité économique des produits de santé (CEPS)
- Informations des laboratoires titulaires de l’AMM (CF supra dans l’onglet « Autres informations » de cette page)
- Informations grossistes répartiteurs
- Assurance maladie (CNAMTS) : guide des affectations de longues durées (ALD)
- Agence technique de l'information sur l'hospitalisation (ATIH) : classification CIM10
- Organisation mondiale de la santé (OMS) : classification ATC
- Pharmacopée européenne : Standard Terms et classification EPhMRA
- Ministère de la santé : substances dopantes