Santé : Les événements marquants de 2009
Premiers succès de thérapie génique
L'année 2009 est marquée par les premiers succès de la thérapie génique. L'adrénoleucodystrophie (qui représente près de 30 % des cas de leucodystrophie recensés par l’association ELA médiatisée notamment par Zinédine Zidane) se caractérise par la destruction progressive de la myéline, la gaine protectrice des neurones du cerveau. Jusqu'à présent, seule une greffe de moelle osseuse pouvait limiter les effets de l'ALD, traitement conditionné à l'existence d'un donneur compatible et comportant de nombreux risques. Aujourd’hui, l'équipe du Pr Aubourg et du Dr Cartier a prélevé des cellules souches osseuses, les a modifié génétiquement avant de les réinjecter à deux enfants malades. Résultat, la progression de la maladie s'est arrêtée quelques mois après le traitement, sans effets secondaires particuliers jusqu'à présent. Ces données rendues publiques en novembre 2009 permettent d'envisager l'utilisation de cette technique face à d'autres maladies génétiques plus fréquentes comme la béta-thalassémie, la drépanocytose, l'hémophilie voire la maladie de Parkinson. Aux Etats-Unis, la thérapie génique a permis en octobre 2009 de lutter efficacement contre une maladie congénitale, l'amaurose de Leber (ACL), qui jusqu’alors entraînait la cécité des malades.
Photo : ELA
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ELA, Association Européenne contre les Leucodystrophies
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Sommaire du diaporama
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